Разработанная в Китае генная терапия вернула слух десяткам пациентов с врожденной глухотой

Иллюстративное фото Синьхуа

Китайские и американские молекулярные биологи завершили масштабные испытания генной терапии против врожденной глухоты. Лечение восстановило слух у 90% добровольцев. Эффект сохранялся свыше 2,5 лет. Об этом сообщила пресс-служба Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (MEE), сообщает sb.by.

Как пишет ТАСС, терапия нацелена на мутации в гене OTOF. Именно они вызывают глухоту у многих пациентов с рождения.

— Данные клинические испытания, которые проводились с участием сразу нескольких клиник, подтвердили высокую эффективность созданной нами генной терапии, нацеленной на борьбу с мутациями в гене OTOF. Эти опыты указали на возможность введения терапии в рядовых больницах, что сделает ее доступной для максимально большого числа пациентов, — заявил профессор Фуданьского университета (Китай) Шу Илай. Его слова приводит пресс-служба MEE.

В основе терапии — модифицированные вирусы AAV9. Они проникают в клетки внутреннего уха человека. Ученые изменили вирусные частицы так, что они доставляют в клетки исправную версию гена OTOF.

Поврежденный ген OTOF отвечает за синтез белков. Эти белки превращают звуковые колебания в электрические импульсы в волосковых клетках уха. Без них наступает полная потеря слуха.

Несколько лет назад биологи уже доказали эффективность метода на мышах и небольших группах добровольцев. Новая фаза испытаний охватила 42 жителя Китая. Возраст участников — от нескольких месяцев до 32 лет. У всех в ДНК были мутации гена OTOF.

Ученые ввели в органы слуха пациентов от одной до трех доз терапии. Затем они наблюдали за остротой слуха добровольцев на протяжении 2,5 лет.

Уже через несколько недель слух заметно улучшился у 90% участников. Среди взрослых положительный эффект зафиксировали у 66%. Причем улучшение сохранялось весь период наблюдения.

Биологи не обнаружили опасных для жизни побочных эффектов. Это открывает большие перспективы для дальнейшего применения терапии при лечении врожденной глухоты.

ИСТОЧНИК: https://www.sb.by/